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Tres científicos chilenos en Canadá han logrado un hito crucial en la lucha contra la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), desarrollando una prometedora droga biológica en el Robarts Research Institute de la Universidad de Western después de más de ocho años de investigación. El equipo, liderado por los doctores Cristian Droppelmann, Danae Campos-Melo y Verónica Noches, ha identificado un fragmento de proteína que podría ofrecer una terapia específica y efectiva para combatir la ELA al bloquear la toxicidad de los agregados de TDP-43 responsables de la enfermedad.
Tres científicos chilenos en Canadá han alcanzado un hito significativo en la lucha contra la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA).
Tras más de ocho años de investigación en el Robarts Research Institute de la Universidad de Western, han desarrollado una droga biológica con potencial para convertirse en una terapia efectiva y específica contra la devastadora enfermedad neurodegenerativa.
El equipo, compuesto por los biólogos moleculares Cristian Droppelmann, Danae Campos-Melo y Verónica Noches, lidera este innovador proyecto en el Molecular Medicine Group del Robarts Research Institute.
Científicos chilenos logran revolucionario avance para tratar la ELA
Este esfuerzo, que también involucró al neurólogo Michael J. Strong y a científicos de otras universidades canadienses e italianas, ha sido recientemente publicado en la revista Brain de la Universidad de Oxford.
La investigación se centra en un fragmento de una proteína multifuncional que bloquea la toxicidad generada por los agregados de TDP-43, identificados como los causantes de la ELA.
“Esta investigación abre grandes posibilidades para el tratamiento efectivo del ELA porque permitiría extender la vida de los pacientes y mejorar su calidad de vida“, explicó el Dr. Droppelmann.
Además, este avance ha asegurado más de 10 millones de dólares de un fondo privado para convertir el descubrimiento patentado en un tratamiento de bajo costo para pacientes con ELA. El equipo también se ha asociado con una empresa de inteligencia artificial y microscopía electrónica criogénica de Norteamérica para perfeccionar esta terapia.
La ELA, conocida por casos emblemáticos como el del científico Stephen Hawking, es una enfermedad caracterizada por la muerte de las motoneuronas, lo que lleva a debilidad, atrofia y parálisis de los músculos, incluida la función respiratoria.
Es una enfermedad fatal, generalmente resultando en la muerte del paciente entre 3 a 5 años después del diagnóstico. Menos del 10% de los casos de ELA tienen un origen genético conocido y es heredable. Es la tercera enfermedad neurodegenerativa en incidencia, después del Alzheimer y el Parkinson.
La prevalencia de la ELA varía globalmente, afectando aproximadamente de 2 a 3 personas por cada 100,000 al año, con mayor incidencia en pacientes entre 70 y 79 años.
El envejecimiento de la población mundial incrementa la urgencia de encontrar tratamientos efectivos, motivando a científicos de todo el mundo a trabajar incansablemente en la búsqueda de una cura o un método para detener su avance.
