Yilai Shu | picture alliance
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Cinco niños con sordera hereditaria recuperaron la audición y el habla en ambos oídos gracias a una exitosa terapia génica que restauró la audición a través de un ensayo clínico liderado por investigadores del Mass Eye and Ear y del Eye & ENT Hospital de la Universidad Fudan en Shanghai, China. Publicado en Nature Medicine, el estudio demostró la efectividad de tratar la sordera autosómica causada por mutaciones en el gen OTOF, conocida como DFNB9. Esta innovadora terapia, aplicada bilateralmente por primera vez con éxito, permitió a los niños mejorar su capacidad auditiva, localizar sonidos y reconocer el habla en entornos ruidosos. El objetivo final es lograr que los pacientes puedan percibir el sonido en tres dimensiones, facilitando la comunicación y la realización de tareas diarias. Los resultados prometedores justifican la realización de ensayos internacionales más amplios según los investigadores.
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Cinco niños con sordera hereditaria recuperaron el habla y la audición en ambos oídos gracias a una terapia génica que logró demostrar su efectividad.
Tras el ensayo, los niños fueron capaces de localizar y determinar la posición de los sonidos.
El ensayo clínico, realizado por investigadores del Mass Eye and Ear y del del Eye & ENT Hospital de la Universidad Fudan de Shanghai, China, y publicado en la revista Nature Medicine, demostró que es posible restaurar la audición de los dos oídos a cinco niños con DFNB9, una sordera autosómica causada por mutaciones en el gen OTOF.
Es la primera vez que se administra una terapia génica en ambos oídos (bilateralmente) con éxito, dado que en la primera fase del estudio, publicado a principios de este año, los niños solo fueron tratados en un solo oído.
Eureka
“Los resultados de estos estudios son asombrosos”, subraya Zheng-Yi Chen, DPhil, coautor principal del estudio y científico asociado de los Laboratorios Eaton-Peabody de Mass Eye and Ear.
“La capacidad auditiva de los niños tratados sigue progresando de forma espectacular y el nuevo estudio muestra beneficios añadidos de la terapia génica cuando se administra en ambos oídos, incluida la capacidad de localización de fuentes sonoras y mejoras en el reconocimiento del habla en entornos ruidosos”, añade.
El objetivo del equipo siempre fue tratar a los niños en ambos oídos para conseguir la capacidad de oír el sonido en tres dimensiones, una capacidad importante para la comunicación y tareas cotidianas comunes como conducir.
Por eso, “estos nuevos resultados muestran que este enfoque es muy prometedor y justifica la realización de ensayos internacionales más amplios”, afirma el autor principal del estudio, Yilai Shu MD, PhD, del Eye & ENT Hospital de la Universidad de Fudan en Shanghai.
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