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Los padres del pequeño Borja recibieron con alegría la noticia que habían sido seleccionados para un programa con una terapia génica que su hijo necesitaba con urgencia para la grave enfermedad que padece.
Se trata de una esperanza que tiene un costo… nada menos que $1.500 millones. Si bien en el caso del matrimonio penquista no tendrán que asumirlo, de inmediato surge la pregunta ¿cómo es posible que un tratamiento tenga ese costo?
El laboratorio detrás de esta terapia génica es Avexis, que fue adquirido por el gigante farmacéutico Novartis por 8,7 billones de dólares, según anunciaron en abril de 2018.
De acuerdo a la Biblioteca Nacional de Medicina de EEUU, la Atrofia Muscular Espinal (AME) es una enfermedad genética que ataca las células nerviosas llamadas neuronas motoras que se encuentran en la médula espinal.
En términos simples, las neuronas que permiten los movimientos de los brazos y piernas se van muriendo progresivamente, lo que finalmente termina afectando gravemente acciones tan simples como caminar, gatear, respirar, tragar y controlar la cabeza y el cuello.
Hasta ahora la gran esperanza para los pequeños pacientes que padecen AME, es una inyección de Zolgensma, que repara los genes dañados, pero con un valor de $1.500 millones de pesos.
Contactados por BioBioChile, desde Novartis no se refirieron a las razones detrás de esta cifra.
La patente y un monopolio
Quien sí se refirió al tema fue Ana Victoria Nieto, presidenta del Colegio de Químicos Farmacéuticos y Bioquímicos de Chile, explicando que el tema pasa por la patente farmacéutica.
“¿Por qué tienen un costo tan elevado? Fundamentalmente porque estamos hablando de una terapia nueva, donde hay una investigación y desarrollo de un laboratorio, y que tienen un premio que es la patente farmacéutica”, explica.
“El medicamento que ocupa el pequeño Borja al estar en estado de patente, ningún otro laboratorio puede investigar o desarrollar la misma molécula por más de 20 años, entonces hay un monopolio. Dentro de esta premiación que le da la ley de propiedad industrial, el laboratorio tiene por 20 años la posibilidad de establecer el precio que estime conveniente”, agrega Nieto.
Según lamenta, en Chile es donde tenemos la mayor desigualdad en todo tipo de medicamentos porque no tenemos alguna regulación al respecto. No obstante, a su juicio la solución no pasa por un aumento de los subsidios.
“Creo que hoy tenemos que plantear esta situación y estos dilemas éticos hacia una mirada de un sistema de salud universal, en donde todos podamos aportar el 7% y que contemple formas de cobertura. Yo te aseguro que si tuviéramos un sistema único universal como en el Reino Unido, se podría administrar mucho mejor los recursos y dar cobertura a estas terapias de mayor costo”, opinó.
¿Qué pasa con el Estado?
Actualmente el Estado posee dos mecanismos para solventar enfermedades y tratamientos de alto costo, como lo es la Ley Ricarte Soto -vigente desde 2015- y el Plan Auge/GES, que data de 2005.
Sin embargo, en el caso de la Ley Ricarte sólo incluye a 27 problemas de salud, mientras que el Plan GES lo hace en el caso de 80 patologías, aunque este 2020 se incluirán cinco más. Pero de todas formas, en ninguno de los dos mecanismos estatales está la atrofia muscular espinal (AME).
Para que sea incluido, por ejemplo, en la Ley Ricarte, se debe elevar una solicitud donde luego se evalúa científicamente la evidencia respecto al tratamiento que se postula, para posteriormente pasar a una comisión que entrega un informe a los Ministerios de Hacienda y de Salud, quienes son finalmente los que determinarán mediante decreto supremo los diagnósticos y tratamientos que cubrirá el sistema.
Este proceso se hace cada tres años, por lo que en febrero de este año se recibieron las solicitudes para el periodo entre 2022 y 2025.
Por lo mismo, cuando un tratamiento o un medicamento en específico no está cubierto por los seguros de salud, como Isapres o Fonasa, así como tampoco de la Ley Ricarte Soto o el Plan Auge/GES, la única vía que queda es ir a Tribunales y organizar campañas de ayuda para recaudar el dinero.
En términos simples, hay que depender de la solidaridad de otros o de algún empresario magnánimo.
¿Qué pasó en el caso de Borja?
Según explicaron a BioBioChile desde Novartis, el pequeño oriundo de Concepción fue incluido al programa especial GMAP (Global Managed Access Program) para administrarle su medicina sin costo.
Es un programa de acceso temprano a la terapia génica AVXS-101 destinado a países donde esta terapia no tiene registro aún, como es el caso de Chile.
Son cien dosis a nivel mundial entregadas durante 2020 para aquellos pacientes menores de dos años que sean elegibles, tras un proceso de selección que incluye al médico tratante, quien lo postula ante la oficina global que administra el programa. Luego, un comité independiente de expertos verifica la elegibilidad del paciente y finalmente, de manera aleatoria, se asignan las dosis entre los pacientes de los países participantes.
Desde Novartis cuentan que hace dos semanas se infundió al primer paciente en Chile. Pero además, dos nuevos pacientes que fueron postulados al programa a principio de año fueron asignados a recibir AVXS- 101, dando así un total de 3 pacientes chilenos que tendrán acceso a esta terapia.
“En paralelo y con un enfoque de largo plazo, Novartis, Ministerio de Salud y Cenabast hemos estado trabajando desde lo público-privado en construir una estrategia de acceso para los bebés que padecen AME”, aseguran desde la firma privada.
